The Butterfly Skin Charity – Debra Ireland, 7 set 2021
Co-autore: Mary Bailey
Gli studi clinici sono il modo in cui gli scienziati testano nuovi metodi per diagnosticare, trattare, curare e prevenire condizioni di salute, comprese condizioni di salute rare come l’EB. Gli studi clinici di solito sono un processo lungo, poiché l’obiettivo è garantire che questo nuovo metodo sia sicuro ed efficace prima dell’uso.
Gli studi clinici sono attentamente progettati e riesaminati prima che possano aver luogo. Questo per garantire che la ricerca sia il più sicura possibile e che i risultati siano utili. Il processo deve essere approvato dagli organismi di regolamentazione del governo prima che possa iniziare. Ad esempio, in Irlanda, l’Health Products Regulatory Authority (HPRA) è responsabile della valutazione delle sperimentazioni cliniche che utilizzano i medicinali.
Prima che abbia luogo una sperimentazione clinica, un gruppo di ricerca deve impegnarsi in una ricerca di laboratorio, nota come ricerca preclinica, per scoprire nuovi farmaci e testare il loro potenziale effetto su cellule umane o modelli animali. Questo può richiedere diversi anni per essere completato, ma se i risultati della ricerca preclinica sono promettenti, gli scienziati andranno avanti con una sperimentazione clinica per vedere quanto bene il loro metodo funzionerà sugli esseri umani. Ad esempio, nella ricerca sull’EB un nuovo spray orale per il trattamento delle ulcere della bocca è stato testato su un piccolo campione di cellule EB umane in un laboratorio per garantire che non sia sufficientemente tossico e sicuro per passare agli studi clinici.
Le sperimentazioni cliniche sono suddivise in varie fasi, man mano che la ricerca avanza alla fase successiva, il numero di partecipanti alla sperimentazione aumenta e così aumenta la probabilità che il trattamento diventi disponibile per l’uso pubblico. Come puoi vedere dal diagramma sottostante, questo è un processo lungo con molte prove che durano più di dieci anni, il che lo rende anche un processo estremamente costoso.
Le fasi della sperimentazione clinica
Fase di scoperta dei farmaci – Questa fase si svolge in laboratorio, dove gli scienziati utilizzano vari esperimenti per scoprire nuovi farmaci che possono essere efficaci nel prendere di mira una malattia o un disturbo specifico, come l’EB. Questa ricerca richiede solitamente dai 3 ai 5 anni poiché il farmaco deve essere identificato prima che possa essere testato.
Fase preclinica – Questa fase si svolge anche in laboratorio, tuttavia a questo punto il trattamento è stato sviluppato e i ricercatori lo stanno ora testando su cellule umane o su modelli animali. La ricerca preclinica richiede solitamente da 1 a 2 anni e mira a garantire che il trattamento sia utile e sicuro.
Sperimentazione clinica di fase I – È qui che i ricercatori iniziano a testare sugli esseri umani per capire come il trattamento li influisca direttamente. A questo punto è possibile testare fino a 10 partecipanti umani e ciò può richiedere circa 1 anno.
Sperimentazione clinica di fase II – Se il trattamento supera gli studi clinici di fase I, può passare alla fase II. Ciò comporta testare il trattamento su 20-50 partecipanti per circa 2 anni. Lo scopo di questa fase è valutare la sicurezza del trattamento e quanto sia efficace per l’uso umano.
Sperimentazione clinica di fase III – Per confermare il beneficio e la sicurezza del trattamento, deve passare alla sperimentazione clinica di fase III. Questa fase richiede da 1 a 4 anni per essere completata e il trattamento viene testato su 100-200 partecipanti a questo punto. Se il trattamento supera questa fase, di solito è considerato sicuro e benefico per l’uso umano. Se la sperimentazione ha esito positivo, l’autorità di regolamentazione (come l’HPRA) concede ai ricercatori una licenza per commercializzare il prodotto.
Sperimentazione clinica di fase IV – A questo punto il trattamento è stato rilasciato al pubblico e viene utilizzato da oltre 200 persone, tuttavia è ancora monitorato dai ricercatori. Usano i dati dell’utilizzo nella vita reale per valutare gli effetti a lungo termine del trattamento.
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Erminio Antonio com 